Assaig clínic per reutilitzar un fàrmac aprovat per a la psoriasi per a l'EBS
Sóc la doctora Christine Chiaverini. Sóc dermatòleg, però també sóc doctor en Biologia i he treballat al Centre de referència EB a Niça, França, des de 2008. Sóc al capdavant d'un equip petit però molt motivat i dinàmic, amb una part clínica que cuida els pacients i una part biològica que s'ocupa del diagnòstic i la recerca de l'EB.
Quin aspecte de l'EB t'interessa més?
Fa molts anys que treballo tractar l'EB amb fàrmacs existents.
De fet, sigui quin sigui el subtipus d'EB, a més de la coneguda fragilitat de la pell lligada a un canvi genètic en un dels gens d'una proteïna de la pell, hi ha una inflamació igualment important que de vegades empitjorarà dràsticament la malaltia. Això pot provocar una cicatrització lenta de ferides, cicatrius, butllofes o picor.
Una millor comprensió del procés d'inflamació, ens permet seleccionar i provar fàrmacs que la reduiran i milloraran la qualitat de vida de les persones que viuen amb EB.
Quina diferència suposarà el vostre treball per a les persones que viuen amb EB?
L'objectiu del meu treball és provar apremliast, an tractament antiinflamatori pres com una tableta per persones amb psoriasi, en un nombre prou gran de pacients amb EBS generalitzat greu per demostrar que és realment eficaç. Esperem reduir significativament el nombre de butllofes en els pacients i així millorar la seva qualitat de vida, reduir el seu temps de cura i el seu dolor, i els permet fer més coses a la seva vida diària.
Qui/què et va inspirar a treballar a EB?
Quan era un jove estudiant (fa molt de temps), vaig estar un any al laboratori de recerca de Professor Ortonne i Dr Meneguzzi, que va treballar molt l'EB i en particular el subtipus d'unió. Em quedo marcat pel patiment d'aquests nens.
Què significa per a vostè el finançament de DEBRA UK?
El finançament de DEBRA UK em permetrà finalment dur a terme el meu treball, iniciat l'any 2017, sobre els mecanismes inflamatoris implicats en l'EBS generalitzada i mostrar el valor terapèutic de l'apremilast. Si aquest assaig confirma els meus resultats inicials, espero que el tractament estigui disponible per a tots els pacients del món.
Com és un dia de la teva vida com a investigador d'EB?
Un dia clàssic comença a l'hospital a les 8:30 del matí llegint correus electrònics, inclosos els dels pacients, i responent a les preguntes de la Marion i la Mathilde, que són les nostres dues infermeres d'EB. Són els pilars del centre perquè estan en primera línia amb els pacients. El matí continua visitant els pacients al centre i comentant amb els companys com millorar la seva atenció. Sovint la tarda es reserva per escriure cartes, articles o protocols per compartir els nostres resultats, buscar finançament de projectes i, malauradament, molta feina administrativa. El final de la jornada és a les 18:00 h.
Qui forma part del teu equip i què fan per donar suport a la teva investigació EB?
Tots els membres de l'equip estan involucrats en la investigació de l'EB a nivells diferents i sovint múltiples. Les infermeres són essencials per a tots els estudis terapèutics ja que són els que presten l'atenció, recullen les diferents mostres i organitzen l'assistència dels pacients. També estan duent a terme un estudi de recerca clínica en curs per millorar aquests processos. Senyor Rapp és un assistent d'investigació clínica a temps parcial. Ens ajuda molt en la creació i gestió de bases de dades i protocols d'investigació i s'encarrega de compartir informació al nostre web. Al laboratori tenim Sra Heim, que realitza les proves de biòpsies de pell i mostres genètiques mentre treballa simultàniament en un projecte d'investigació EB en un laboratori de recerca de l'INSERM (Institut Nacional Francès de Salut i Investigació Mèdica). Dr Francou, el nostre biòleg, és responsable del diagnòstic genètic de l'EB hereditària. Estem treballant conjuntament en projectes de recerca sobre aquest diagnòstic i aspecte genètic de l'EB. Mèdicament, supervisem interns i auxiliars del centre de referència que realitzen regularment treballs d'investigació clínica sobre EB. Sóc investigador principal i co-investigador de diversos estudis clínics i terapèutics sobre EB, així com el meu company Dr Hubiche que treballa a temps parcial al centre. Finalment, molts dels nostres companys mèdics i no mèdics (dentistes, oftalmòlegs, rehabilitadors i psicòlegs) amb qui treballem al centre, participen en diferents projectes europeus a través de DEBRA o la xarxa clínica EB (EB-Clinet), redactant guies. , participant en estudis i/o desenvolupant la seva pròpia recerca sobre EB.
Com et relaxes quan no estàs treballant a EB?
Per relaxar-me en el meu temps lliure, m'agrada llegir i fer senderisme a la muntanya amb el meu gos. Tinc la sort de tenir el mar i les muntanyes a prop des de Niça.