Al setembre, NICE (l'Institut Nacional per a la Salut i l'Excel·lència Assistencial) va confirmar que s'havia d'aprovar Filsuvez®, un gel desenvolupat com a tractament per promoure la cicatrització de les ferides de gruix parcial associades a EB distròfiques (DEB) i unions (JEB) com el primer tractament farmacològic EB disponible per a prescripció al Regne Unit.
Arribar a aquest punt va suposar un gran esforç de moltes parts diferents, inclosa, per descomptat, la companyia farmacèutica que va desenvolupar el fàrmac, Amryt Pharma, a més de membres de l'equip de DEBRA UK i, sobretot, membres de DEBRA UK.
La participació dels membres, que incloïa membres de DEBRA UK que van aportar una perspectiva del pacient i compartint les seves necessitats no satisfetes, va ser un factor clau per a l'aprovació de Filsuvez. El testimoni del pacient proporcionat va ajudar el Comitè d'Avaluació de Tecnologia Altament Especialitzada (HSTEC) de NICE a avaluar l'evidència sobre aquest tema i a elaborar les seves recomanacions d'orientació.
Els membres d'HSTEC i l'equip de NICE van trobar que la implicació dels membres de DEBRA UK era molt completa i l'aportació útil, especialment pel que fa a l'avaluació de l'impacte directe de l'EB en la qualitat de vida dels pacients, cosa que va ajudar a posar en context l'eficàcia clínica. L'escolta d'un pacient que viu amb EB també va permetre a HSTEC tenir en compte l'enorme impacte que fins i tot els petits guanys de qualitat de vida podrien tenir en un pacient EB, per exemple, escoltar l'impacte material en les persones del potencial de reduir els canvis de vestimenta fins i tot en una petita quantitat. de temps cada dia.
El testimoni dels pacients dels membres de DEBRA UK també va ajudar a validar altres comunicacions, inclosa escoltar directament sobre com el temps dedicat als canvis de vestir era com una feina a temps complet, i el que implicava simplement poder unir-se a la reunió es va considerar increïblement poderós.
En proporcionar informació addicional sobre l'experiència de la malaltia que no es va poder captar a les dades, especialment sobre l'extensió del dolor, l'impacte de la picor i quina seria una millora significativa, i obtenint una visió detallada de la qualitat de- consideracions de vida de la malaltia, els membres del comitè van tenir una nova apreciació de la gravetat de l'EB que no haurien obtingut sense el testimoni d'experts del pacient proporcionat.
A partir dels comentaris rebuts de NICE, queda clar que el testimoni del pacient rebut durant el procés d'aprovació de Filsuvez va ser crucial per aconseguir una avaluació positiva i, en última instància, l'aprovació perquè els tractaments amb fàrmacs estiguin disponibles per als pacients DEB i JEB de 6 mesos o més al Regne Unit.
En nom de tots a DEBRA UK i a la comunitat EB del Regne Unit, voldríem agrair de nou als nostres membres que van participar en aquest procés el poderós testimoni del pacient que van compartir, que ha ajudat a garantir que el Regne Unit tingui el primer dels molts medicaments aprovats. tractaments per a l'EB.
Hi ha moltes maneres d'implicar-vos amb DEBRA, des de la participació en projectes de recerca, fins a compartir les vostres experiències viscudes d'EB i ajudant-nos a millorar els recursos i el suport que oferim a la comunitat d'EB en general. Cada acció que feu tindrà un impacte positiu en els altres que viuen amb EB.
Obteniu més informació sobre com podeu participar