La setmana passada (dimecres 21 de juny) Joel James, MS per South Central Wales, va parlar amb el Welsh Senedd (Parlament) en un debat centrat en reutilització de fàrmacs per tractar malalties rares, inclosa l'epidermolisi bullosa (EB).
El debat de 8 minuts va donar a conèixer alguns dels reptes als quals s'enfronten les persones que viuen amb malalties rares com l'EB, inclosa la manca de consciència i comprensió de la malaltia entre els professionals de la salut, que pot dificultar l'obtenció d'un diagnòstic i l'accés a l'atenció mèdica especialitzada, i limitada o com en el cas d'EB, no hi ha tractaments farmacològics autoritzats disponibles.
El debat va ser eficaç per conscienciar sobre l'EB i va tornar a destacar l'oportunitat de "guanyar-guanyar" que existeix per utilitzar fàrmacs que ja han passat assajos clínics i que s'han portat al mercat per tractar altres afeccions, de manera que puguin tractar persones. també amb malalties rares.
Joel va tancar el debat afirmant això Les organitzacions benèfiques i els individus no haurien de trobar tractaments efectius pel seu compte, i que hi ha un deure de cura per ajudar a garantir que els pacients i les seves famílies a tot Gal·les tinguin la mateixa coherència en l'atenció i que puguin accedir als medicaments, independentment de la seva condició, i que estiguin plenament implicats en la comprensió de la seva condició.
Estem molt agraïts a Joel James pel seu suport constant i per plantejar aquesta important qüestió al Welsh Senedd. També agraïm la resposta d'Eluned Morgan, la ministra de Salut i Serveis Socials de Gal·les, i confiem que podem comptar amb el seu suport per navegar pel programa de reutilització de medicaments, al qual es va referir en el debat.
Llegiu el fulletó transcripció del debat complet.
En comentar el debat, el president de DEBRA, Simon Weston CBE, va dir:
El debat sobre la reutilització de fàrmacs, que va tenir lloc a Senedd la setmana passada, és un altre pas positiu per aconseguir tractaments farmacològics aprovats per a l'EB, i estem molt agraïts al nostre col·lega, Joel James, per plantejar aquesta qüestió al Senedd. Necessitem l'ajuda del ministre de Salut tant a Gal·les com a la resta de nacions delegades per poder avançar. Hem mantingut diàleg amb el programa de reutilització de medicaments (MRP), però no han estat capaços de proporcionar una guia clara sobre els requisits dels assaigs clínics per a una malaltia rara com l'EB, i per tant només podem concloure que el programa no està dissenyat per condicions rares, en cas contrari, hi hauria un requisit clar de dades. Entenem que necessitem més dades i hem de dur a terme assaigs clínics per a la generació d'evidències, però per poder planificar aquests assaigs correctament necessitem una guia clara del MRP, en cas contrari, correm el risc de fer un assaig i, al final, encara no podem entrar. el programa perquè les dades no compleixen els requisits del llindar mínim. Les persones que viuen amb EB no poden permetre's el luxe d'esperar, necessiten tractaments efectius tan aviat com sigui possible i, per tant, agrairem molt el suport continuat dels ministres de Salut de Gal·les, Anglaterra i Escòcia per ajudar-nos a entrar amb èxit en el programa de reutilització de medicaments i, finalment, assegurar tractaments farmacològics aprovats que podrien ajudar a aturar el dolor de l'EB.