Col·laboració de membres d'ART-EB
La Dra. Su Lwin ha estat treballant en el projecte ART-EB per dur a terme assajos clínics amb múltiples fàrmacs antiinflamatoris que actualment s'utilitzen amb seguretat per tractar altres afeccions de la pell. Els resultats proporcionaran proves per donar suport a la posada a disposició d'aquests fàrmacs a través del NHS per ajudar les persones que viuen amb tots els tipus d'EB el més aviat possible. LifeArc i DEBRA (Regne Unit) han acordat provisionalment donar suport. un nou assaig multimilionari i multietapa de reutilització de fàrmacs en EB.
Aquest nou projecte de 5 anys, conegut com a assaig ART (Advancing Repurposed Therapeutics) EB, serà la inversió més gran fins ara a nivell mundial Recerca EB.
La participació dels membres el 2023 va ajudar a donar forma a aquest projecte
Els nostres membres han estat fonamentals en aquest projecte, compartint generosament els seus coneixements com a experts a través de l'experiència viscuda. Entre setembre de 2022 i març de 2023, uns 20 membres de DEBRA es van reunir amb la Dra. Su Lwin en una sèrie de tres grups focals. Els membres van escoltar sobre l'estudi ART-EB proposat per la Dra. Lwin, els objectius generals, les ambicions i el disseny de l'estudi. També van tenir l'oportunitat de contribuir al disseny de l'estudi utilitzant la seva experiència viscuda per assessorar la Dra. Lwin.
En particular, els membres de DEBRA van assessorar sobre:
- La freqüència de les visites hospitalàries proposades i l'impacte d'aquests desplaçaments en els participants
- La gana d'injectar-se biològics a casa
- Com d'acceptables eren el nombre i la mida proposats de biòpsies de pell i altres procediments
- La voluntat que els infants participin en l'estudi
- La freqüència d'implicació d'un panell de pacients proposat
- Els beneficis generals de l'estudi per a la comunitat EB
Els membres de DEBRA que van participar en aquesta col·laboració prèvia a la sol·licitud van ser molt positius pel que fa al valor de l'estudi, així com al disseny.
Què és el següent?
Dr Su Lwin liderarà aquest projecte al Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust (GSTT) i al King's College London (KCL). El projecte començarà el novembre del 2025 i el reclutament de pacients començarà un cop els fàrmacs que s'estan provant estiguin a punt. Preveiem que això serà a principis del 2027.