El primer centre d'investigació clínica d'EB a l'Àfrica
L'establiment d'un centre d'EB a Tanzània ampliarà l'abast de més investigacions alhora que millorarà la qualitat de vida de més persones que viuen amb EB.
El doctor Daudi Mavura treballa al Centre Regional de Formació en Dermatologia (RDTC) a Moshi, Tanzània, en aquest projecte per descriure els símptomes i la genètica de 20 persones amb EB distròfica. Això ajudarà a establir el primer centre d'investigació clínica d'EB a Àfrica. Ampliarà el nostre coneixement de l'EB a tot el món i millorarà la qualitat de vida i l'accés als assaigs clínics per a més persones que viuen amb EB.
Sobre el nostre finançament
| Líder de recerca |
Dr Daudi Mavura |
| Institució |
Centre Regional de Formació en Dermatologia, Moshi, Tanzània |
| Tipus d'EB |
DEB |
| Implicació del pacient |
20 la gent |
| Import del finançament | £15,000 |
| Durada del projecte |
18 mesos |
| Data d'inici |
7 2025 maig |
| ID intern DEBRA |
GR000082 |
Detalls del projecte
Fins al 2026.
Investigador principal: El doctor Daudi Mavura és professor associat de dermatovenereologia al Kilimanjaro Christian Medical University College (KCMC) i també el director actual del Centre Regional de Formació en Dermatologia (RDTC) al KCMC de Moshi, un institut de formació terciària tant de la Universitat de Tumaini com de la Universitat de Muhimbili. de Ciències de la Salut. També és un dels assessors especials de la International Foundation of Dermatology Committee (IFD). El professor Mavura, també és membre de la facultat de la Lliga Internacional de Cirurgia Dermatològica i Estètica (DASIL).
Co-investigador: El Dr M. Peter Marinkovich va completar la residència en dermatologia a la Universitat de Ciències de la Salut d'Oregon i la seva beca de recerca amb el Dr Robert Burgeson sobre el descobriment/caracterització del col·lagen tipus VII, l'objectiu de l'epidermolisi bullosa distròfica i la laminina-332 l'objectiu en la majoria dels casos d'epidermòlisi bullosa de la unió. El doctor Marinkovich dirigeix actualment la Clínica de Malalties Bulloses a Stanford i supervisa un laboratori que estudia la biologia de la membrana basal i la teràpia molecular de l'epidermolisi bullosa. El seu grup ha dut els tres principals programes de teràpia gènica per a epidermòlisi bullosa distròfica des d'assaigs clínics preclínics fins a fase 3, que inclouen una tecnologia d'empelt de pell de teràpia gènica autòloga, una teràpia gènica de fibroblasts autòlegs i una teràpia gènica tòpica que es va convertir en la primera teràpia gènica aprovada per la FDA per a l'epidermolisi bullosa. al maig de 2023.
"És molt necessària l'experiència clínica per identificar, diagnosticar i oferir atenció correcta als pacients amb epidermòlisi bullosa a l'Àfrica... S'espera que això millori la vida dels pacients africans amb epidermòlisi bullosa millorant la seva atenció clínica i proporcionant accés a assaigs clínics de correctius moleculars emergents. teràpies, algunes de les quals es troben actualment en desenvolupament a la Universitat de Stanford".
– Dr Daudi Mavura
Títol de la beca: Establir un centre d'epidermolisi bullosa a l'Àfrica
Mitjançant una col·laboració entre la Universitat de Stanford i el Centre Regional de Formació en Dermatologia (RDTC) a Moshi Tanzània, aquesta proposta pretén caracteritzar una cohort de pacients amb la malaltia genètica ampolla epidermòlisi bullosa distròfica. Amb aquest objectiu, l'RDTC i el Stanford Epidermolysis Bullosa Clinical Research Center es coordinaran conjuntament sobre la caracterització clínica i genètica de l'epidermolisi distròfica bullosa a Tanzània. Durant el període de finançament proposat, una cohort de 20 pacients amb epidermòlisi bullosa distròfica es caracteritzarà clínica i genèticament, a l'RDTC. En definitiva, aquesta proposta pretén ajudar a establir una base sobre la qual construir el primer centre d'investigació clínica sobre epidermòlisi bullosa a l'Àfrica. S'espera que això millori la vida dels pacients africans amb epidermòlisi bullosa millorant la seva atenció clínica i proporcionant accés a assaigs clínics de teràpies correctives moleculars emergents, algunes de les quals es troben actualment en desenvolupament a la Universitat de Stanford.
Fins al 2026.