Pastilles de psoriasi reutilitzades per a EBS
Un estudi que utilitza un tractament actualment autoritzat per a la psoriasi que s'espera que redueixi els símptomes de butllofes de l'EBS greu en adults i nens.
La doctora Christine Chiaverini treballa al Centre Hospitalier Universitaire de Nice, França, en aquest projecte per començar la reutilització de les pastilles que s'utilitzen actualment per tractar la psoriasi. A vint persones, de sis anys o més, l'EBS greu de les quals causa almenys quatre butllofes noves al dia, se'ls oferirà comprimits d'apremilast. L'estudi tindrà una durada de vint setmanes per a cada persona: després d'un examen inicial prendran les pastilles durant vuit setmanes, s'aturaran durant quatre setmanes i tornaran a prendre les pastilles durant vuit setmanes més. Els resultats com ara butllofes, dolor, picor i qualitat de vida es mesuraran durant períodes amb i sense tractament i es compararan. Els resultats positius donaran suport al següent pas d'un assaig clínic controlat amb placebo.
Sobre el nostre finançament
| Líder de recerca | Dra Christine Chiaverini |
| Institució | Archet 2 Hôpital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, França |
| Tipus d'EB | EBS |
| Implicació del pacient | Vint persones de sis anys i més amb EBS |
| Import del finançament | €157,670 |
| Durada del projecte | 2 anys |
| Data d'inici | 18 juny 2024 |
| ID intern DEBRA | GR000008 |
Detalls del projecte
Aquest assaig sobre l'eficàcia de l'apremilast en adults i nens amb síndrome de l'esclerosi lateral amiotròfica greu va començar a finals del 2024. Tres dels quatre centres implicats estan oberts i preparats per acollir pacients.
La detalls de com es durà a terme el judici es van publicar el 2025 amb un article en llenguatge planer aquí.
El doctor Chiaverini va presentar una actualització del projecte al cap de setmana dels membres del 2024:
La doctora Christine Chiaverini és dermatòloga de l'Hôpital Archet 2 de Niça. Ella va publicar resultats preliminars sobre el tractament de l'EBS amb apremilast el 2019 que es van informar en a article en llenguatge senzill.
Co-investigadors: Dra Emmanuelle Bourrat; Prof Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, Prof Juliette Mazereeuw.
"L'objectiu d'aquest estudi és avaluar l'eficàcia i la tolerància de apremilast, una teràpia immunomoduladora que ja s'utilitza per a la psoriasi i la malaltia de Becet, per tractar pacients amb EBS greu majors de 6 anys".
– Christine Chiaverini
Títol de la beca: GEBULO. Un estudi obert i multicèntric de 20 setmanes que avalua l'eficàcia i la seguretat d'Apremilast (Otezla®) en pacients > 6 anys d'edat amb EB simplex generalitzat.
L'epidermolisi bullosa simplex es caracteritza per la fragilitat de la pell i la mucosa. La forma severa (EBS-sev) s'associa amb una morbiditat significativa i una alteració de la qualitat de vida, ambdues
en nens i adults. Actualment no hi ha cap tractament específic per a l'EBS. Recentment, hem demostrat que els pacients amb EBS-sev tenen signes clínics de malaltia inflamatòria de la pell
i que una via inflamatòria específica, la resposta immune Th17, sembla estar implicada en l'aparició de lesions cutànies. A partir d'aquestes dades, vam tractar amb apremilast (un tractament per a la psoriasi amb efecte anti TH17) 4 adults amb EBS-sev. Es va observar una disminució dramàtica i duradora del nombre de butllofes, amb una tolerància acceptable per a 3 pacients.
Per tant, proposem realitzar un estudi obert multicèntric de 20 setmanes que avaluï l'eficàcia i la seguretat de apremilast en pacients ≥ 6 anys amb EBS-sev.
Teníem previst incloure 20 pacients amb un KRT5/14 EBS-sev dominant i almenys 4 butllofes noves al dia.
L'objectiu principal és descriure:
- l'eficàcia de apremilast durant els 3 períodes d'un estudi semblant al disseny de desafiament-desafiació-repetició en aquests pacients.
Els objectius secundaris són descriure:
- la seguretat del tractament amb apremilast durant el període d'estudi.
- l'evolució de les mesures d'eficàcia i de resultats de salut dins de cada període d'estudi.
L'estudi consta de 4 períodes:
- període 1: període de projecció.
- període 2: primer període de tractament (setmana 0 a 8).
- període 3: sense període de tractament (setmana 8 a 12).
- període 4 : segon període de tractament (setmana 12 a 20).
L'estudi EBULO per avaluar l'eficàcia de l'apremilast en el tractament de nens i adults amb EBS greu va començar a finals del 2024.
Tres dels quatre centres (Saint Louis París, Tolosa, Niça) ja han obert i podrien incloure pacients. L'últim centre hauria d'obrir en les properes setmanes. Dos pacients van ser examinats a Niça però no van voler participar en l'estudi. S'espera molt aviat tres pacients adults (1 a Tolosa i 2 a Saint Louis).
Les inclusions actualment s'han alentit per
- el clima amb temperatures fredes i, per tant, poques butllofes, cosa que és bona per als pacients però no permet assolir els criteris d'inclusió,
- i sobretot la manca de disponibilitat per a la compra d'APREMILAST pediàtric, tot i la seva aprovació per part de l'EMA. El laboratori AMGEN també es va negar a vendre'ns el seu fàrmac per a l'estudi. Per tant, hem d'esperar l'acord de reemborsament amb les autoritats franceses.
Realment esperem incloure més pacients en les properes setmanes. (De l'informe de progrés del 2025.)