A més de les terapèutiques basades en àcids nucleics, el Dr. Hickerson també està interessat en desenvolupar petites molècules per tractar malalties genètiques de la pell. Amb aquesta finalitat, el seu equip està compromès en tres projectes de col·laboració amb la Unitat de Descobriment de Medicaments i el Centre Nacional de Cribratge Fenotípic, tots dos dins de la Universitat.
Hickerson 1 (2019)
Desenvolupament d'una eina d'avaluació de la fragilitat de la pell
Sobre el nostre finançament
| Líder de recerca | Dra Robyn Hickerson |
| Institució | Divisió de Química Biològica i Descobriment de Medicaments, Escola de Ciències de la Vida, Universitat de Dundee |
| Tipus d'EB | All |
| Implicació del pacient | N / A |
| Import del finançament | 38 £ |
| Durada del projecte | 4 anys |
| Data d'inici | 01/09/2015 |
| Data de finalització | 2019 |
Detalls del projecte
Aquest projecte va rebre finançament per desenvolupar una eina d'avaluació de la fragilitat de la pell per obtenir resultats clínics objectius. Aquests criteris clínics són una mesura significativa que ajuda a mapejar l'aparició d'una malaltia o afecció en particular. En aquest cas, serà per a pacients amb tot tipus d'EB, així com altres trastorns de butllofes, ja que hi ha un requisit important per a la recerca en aquesta àrea.
L'equip de Dundee ha dissenyat el dispositiu que permetrà a un metge mesurar de manera objectiva i reproduïble múltiples variables relacionades amb la quantitat mínima de trauma necessària per formar una ampolla. Els objectius eren: (1) optimitzar el disseny actual; (2) afegir l'òptica necessària per mesurar els canvis de la pell que són indetectables a ull; (3) provar el dispositiu en pacients voluntaris de control i EB; i (4) obtenir l'aprovació reglamentària i ètica.
Els criteris clínics realitzats per un dermatòleg, com ara el nombre i la mida de les butllofes, es consideren mesures subjectives. No obstant això, la recollida de dades sobre els criteris clínics objectius és difícil de fer. L'eina recopilarà dades sobre els processos de la pell que han estat sotmesos a butllofes mitjançant la realització d'un tipus especial d'imatge de la pell que està sent sotmesa a fricció, per detectar qualsevol canvi (per exemple, oxigenació, ruptura de queratinòcits) que precedeix a l'ampolla macroscòpica. .
L'instrument es construirà, provarà i validarà tant en voluntaris sans com en pacients voluntaris d'EBS. Mitjançant la identificació i validació d'aquests criteris clínics objectius, proporcionarà dades en preparació per a assaigs clínics en EBS.
Dra Robyn Hickerson
La investigació principal de Robyn Hickerson se centra en el descobriment de fàrmacs per a malalties genètiques rares de la pell. Un dels principals braços d'aquest programa se centra en la terapèutica basada en àcids nucleics, concretament en el desenvolupament d'estratègies per oferir aquestes terapèutiques potencials. El seu equip ha desenvolupat novetats i últimes generacions ex vivo models de pell humana necessaris per a l'avaluació del lliurament i l'eficàcia. Amb programes centrats principalment en terapèutiques antisentit mitjançant una associació amb WAVE Life Sciences, l'objectiu principal és portar aquestes molècules a la clínica en els propers anys.