Avançar la terapèutica reutilitzada per a l'epidermolisi bullosa (ART-EB)

Fins al 2026.

La Dra. Su Lwin és investigadora sènior al King's College de Londres (KCL) i dermatòloga consultora honorària al St John's Institute of Dermatology, Guy's and St Thomas' Hospitals NHS Foundation Trust. La Dra. Lwin té experiència en el desenvolupament i l'aplicació clínica de teràpies gèniques/cel·lulars per a l'EB i, més recentment, la psoriasi. Es dedica a la recerca translacional que té un benefici directe per al pacient.

«En reutilitzar els productes biològics per a l'EB, reduirem costos, temps i riscos evitant el llarg procés de desenvolupament de fàrmacs; i accelerarem el seu ús per a l'EB com a part de l'atenció clínica rutinària al NHS. A més, a diferència dels tractaments tòpics, els productes biològics són tractaments d'injecció que afecten tot el cos en lloc de zones de pell afectades per l'EB.»

– Dra. Su Mar Lwin

Títol: Advancing Repurposed Therapeutics for Epidermolysis Bullosa (ART-EB)

L'epidermolisi ampul·lar (EB) és una afecció cutània fràgil, hereditària i incurable amb un impacte devastador en els pacients i les seves famílies. Sabem molt sobre la genètica de l'EB, però molt poc sobre com els senyals immunitaris, anomenades citocines, causen la inflamació de la pell que contribueix en gran mesura a la progressió de la malaltia. Una millor comprensió del paper de les citocines en l'EB ajudarà a identificar els fàrmacs existents dirigits a les citocines, coneguts com a biològics (i biosimilars), que poden suprimir la inflamació i millorar la cicatrització de les ferides. Els biològics s'utilitzen àmpliament al NHS per al tractament d'afeccions inflamatòries comunes de la pell com la psoriasi i l'èczema. En reutilitzar els biològics en l'EB, reduirem costos, temps i riscos evitant el llarg procés de desenvolupament de fàrmacs; i accelerarem el seu ús per a l'EB com a part de l'atenció clínica rutinària al NHS. A més, a diferència dels tractaments tòpics, els biològics són tractaments d'injecció que afecten tot el cos en lloc de zones de pell afectades per l'EB i, per tant, podrien prevenir l'aparició de noves ferides.

Proposo una agenda de reutilització biològica, La màxima prioritat de recerca de DEBRA, a través de 3 objectius: [1] Perfil immunitari per identificar citocines clau en tots els tipus d'EB en un estudi a gran escala i reagrupar-les com a tipus d'EB "immunes"; [2] Assaig clínic amb un assaig de baix risc, eficient i rendible, multibraç, multietapa Es durà a terme un disseny de MAMS (Matter Aid System) en què els pacients amb tots els tipus d'EB seran assignats a un dels tres fàrmacs dirigits a citocines en funció del seu tipus immunitari; i [3] una posada en marxa del NHS (Servei Nacional de Salut), en què obtindré l'aprovació per a l'ús de fàrmacs identificats a partir dels assajos clínics com a eficaços en l'EB mitjançant un procés anomenat posada en marxa especialitzada perquè es puguin utilitzar com a part de l'atenció clínica rutinària al NHS.

Al final del projecte proposat, espero haver identificat i encarregat fins a tres biològics/biosimilars reutilitzats eficaços per a l'EB. La meva visió és que algun dia, les persones amb EB rebin un tractament personalitzat mitjançant una combinació de teràpies basades en gens/cel·lules i fàrmacs reutilitzats. 

Fins al 2026.