La ciència darrere dels assajos clínics de l'EB
Descobreix la ciència que hi ha darrere dels assajos clínics de l'EB a continuació o descarrega el nostre fulletó.
Què és un assaig clínic d'EB?
Un assaig clínic és una manera planificada de proporcionar un fàrmac o tractament a persones que viuen amb epidermòlisi ampul·lar (EB) abans que s'hagi demostrat que funciona. Els assajos clínics d'EB són vitals per proporcionar proves que els tractaments nous o reutilitzats seran segurs (assajos de fase 1 i 2) i eficaços (assajos de fase 2 i 3) per reduir els símptomes de l'EB com el dolor i la picor. Recopilar aquesta evidència significa proporcionar el tractament, mantenir-se en contacte regular amb les persones de l'assaig sobre els seus símptomes i qualsevol efecte secundari i, finalment, publicar els resultats en una revista científica revisada per experts.
Participació en un assaig clínic per a l'EB
DEBRA UK proporciona finançament als metges que realitzen assajos clínics, però no és responsable de dur-los a terme i no pot recomanar unir-s'hi. El metge d'EB d'una família pot ajudar les persones amb EB a unir-se a un assaig adequat si així ho desitgen, però ningú no hauria de ser pressionat per participar-hi. Els riscos i beneficis s'han d'explicar clarament amb l'oportunitat de fer preguntes i, a continuació, s'ha de signar un formulari de consentiment. En qualsevol moment d'un assaig clínic, els participants poden decidir deixar de participar-hi sense donar cap motiu ni explicació, fins i tot després de signar els formularis de consentiment.
Els assajos clínics recluten un nombre específic de persones, amb símptomes específics d'EB, i ofereixen tractament durant un període de temps específic. L'hora d'inici per a cada persona sovint s'esglaona, de manera que un assaig que implica un tractament de 8 setmanes, per exemple, pot trigar considerablement més de 8 setmanes perquè tots els participants el completin. Un cop finalitzat el tractament, sovint hi haurà una cita de seguiment per controlar els símptomes i concloure l'assaig clínic. Quan tots els participants hagin completat l'assaig, es poden comparar els resultats.
La recerca pot ser clínica, preclínica o no clínica
Un assaig clínic generalment requereix l'assistència a un hospital o clínica i implica que un metge o una infermera faci exàmens, administri tractaments, faci preguntes i potser prengui mostres de sang o biòpsies de pell. Les persones només poden participar en un assaig clínic d'EB per al qual siguin elegibles parlant amb el seu metge o infermera especialitzat en EB i poden esbrinar abans de començar què implicarà. Per a la investigació preclínica al laboratori, els metges poden demanar permís a algú amb EB per utilitzar mostres com ara sang, ADN o biòpsies de pell.
Per a la investigació realitzada en ordinadors per obtenir més informació sobre l'EB, els metges poden demanar permís a les persones amb EB per utilitzar la informació desada als seus registres digitals.
Les persones amb experiència de viure amb la malaltia d'EB també poden optar per participar en investigacions no clíniques sense necessitat de passar pel seu metge especialitzat en aquesta malaltia. Això podria incloure qüestionaris i tallers per proporcionar informació sobre els símptomes de la malaltia d'EB o per ajudar a guiar la direcció de la investigació, anomenada Participació Pública del Pacient (IPP). Els fulls informatius sobre investigacions no clíniques tenen el nom de l'investigador principal i el logotip de la seva universitat o hospital per indicar que la investigació ha estat aprovada pel seu comitè d'ètica. Això és important perquè qualsevol persona pot fer circular una enquesta sense formar part d'una institució de recerca oficial, i la informació proporcionada pels participants no sempre està ben protegida ni contribueix a una investigació de bona qualitat.
Qui pot participar en assajos clínics d'EB?
Per a cada assaig clínic d'EB, hi haurà un conjunt diferent de "criteris d'elegibilitat". Aquests poden incloure:
- tenint una determinada edat i sexe
- tenir un cert tipus d'EB diagnosticat genèticament o fins i tot un canvi genètic específic
- poder assistir a un centre o clínica concreta
- tenir certs símptomes d'EB a un nivell definit de gravetat
Per proporcionar proves que els tractaments són segurs i eficaços per ser oferits a qualsevol persona amb EB, els participants en els assajos clínics haurien d'incloure homes i dones de diversos orígens.
Beneficis i riscos de participar en un assaig clínic d'EB
Un possible benefici pot ser provar alguna cosa nova que pugui millorar els símptomes. Tanmateix, molts assajos tindran un "grup de control" de participants que no reben el nou tractament i actuaran com a grup de comparació per veure si els que reben el nou tractament realment se'n beneficien. També és possible que el nou tractament no ajudi en absolut o fins i tot que empitjori els símptomes.
Les visites mèdiques addicionals o més llargues poden significar més contacte amb professionals sanitaris, poder parlar directament amb investigadors i la possibilitat de fer-se revisions mèdiques addicionals. Això pot ajudar algú que viu amb EB i vol obtenir més informació sobre la seva condició i símptomes, així com la feina que es fa per buscar activament tractaments. Tanmateix, també pot significar més temps a la clínica i possiblement més molèsties si es donen mostres addicionals per a la investigació.
Pot ser que us sentiu positivament empoderadors i satisfactoris ajudar en el desenvolupament de futurs tractaments per a l'EB i veure la importància de participar-hi. Tanmateix, que us demanin que us centreu i compartiu els símptomes i les experiències de viure amb EB pot provocar sentiments de tristesa o ansietat.
Fases dels assajos clínics d'EB
Els assajos clínics es duen a terme en diferents "fases":
Abans que comenci un assaig clínic, els estudis preclínics es duen a terme en laboratoris amb cèl·lules, mostres de biòpsia i animals. De vegades s'anomenen "models" d'EB i s'utilitzen per proporcionar el màxim de proves possibles que un tractament podria funcionar amb seguretat.
En assajos clínics de fase 1, un petit nombre de voluntaris sans proven diferents quantitats d'un nou tractament amb molta atenció a la seguretat per part de metges i infermeres. Els resultats proporcionen evidència sobre quina dosi és millor utilitzar i quins efectes secundaris pot causar el nou tractament.
En assajos clínics de fase 2, el nou tractament s'administra a persones que viuen amb EB. Els resultats proporcionen proves que les persones amb EB poden prendre el nou tractament amb seguretat i donen proves inicials que pot millorar els símptomes de l'EB.
En assajos clínics de fase 3, el nou tractament s'ofereix a un grup més gran de persones que viuen amb EB. Els resultats proporcionen proves que el nou tractament és segur per a més persones i millora els símptomes de la majoria de les persones de manera més eficaç que els tractaments existents.
L'evidència d'aquests assajos pot ser utilitzada per l'empresa que fabrica el tractament per sol·licitar una llicència que permeti la seva prescripció a persones que viuen amb EB. L'eficàcia d'un tractament autoritzat es pot avaluar en funció del seu preu per veure si l'ha de proporcionar el NHS.
Després que un tractament autoritzat estigui en ús, assajos clínics de fase 4 pot continuar estudiant la seguretat, els efectes secundaris i l'eficàcia del tractament a mesura que més i més persones l'utilitzen amb el temps. Això pot proporcionar més evidència de seguretat o descobrir efectes secundaris que són rars, només afecten persones específiques o només apareixen anys després que s'hagi utilitzat el tractament. Qualsevol persona que utilitzi qualsevol tractament autoritzat al Regne Unit pot notificar els efectes secundaris mitjançant el sistema de targeta groga.
Un assaig de fase 2/3 d'un tractament ja autoritzat per al seu ús en una altra afecció podria proporcionar proves per autoritzar aquest tractament per a l'EB. Això s'anomena reutilització de fàrmacsEstalvia temps i diners, ja que el tractament ja està disponible i les dosis i els efectes secundaris ja es coneixen.
Tipus d'assajos clínics d'EB
Cap assaig clínic no garanteix que un tractament sigui segur i eficaç per a tothom, però els diferents tipus d'assaigs clínics proporcionen proves més sòlides que d'altres.
Assaig controlat
Els símptomes de les persones que reben el nou tractament s'han de comparar amb els símptomes de les persones d'un grup de control. El grup de control podria ser gent que no rep cap tractament, però l'evidència és més sòlida si reben un tractament placebo que té exactament l'aspecte, el tacte, el gust i l'olor del tractament, però que no conté l'ingredient que s'està provant.
L'evidència és encara més forta si les persones del grup de control reben el millor tractament disponible actualment per proporcionar proves que el nou tractament és millor que el que ja existeix.
Assaig cegat
Els investigadors que avaluen els resultats de l'assaig clínic no haurien de saber qui rep el tractament i qui no, ja que això podria fer que tinguin un biaix.
"A cegament simple" significa que les persones no saben si formen part del grup de tractament o del grup de control, o que les persones que apliquen el tractament ho saben, però les persones que valoren els seus símptomes no.
L'evidència és més sòlida si l'assaig és "doble cec". Això significa que ni els participants que reben el tractament ni els professionals sanitaris que avaluen els seus símptomes saben qui
està al grup de tractament o de control. La farmàcia que prepara i dispensa el tractament sap en quin grup pertany cada participant.
Al final de l'assaig clínic, els resultats d'ambdós grups es poden comparar sense que els investigadors sàpiguen quin grup és quin abans que es "descengui".
Assaig aleatoritzat
Les persones s'han de triar aleatòriament per al grup de tractament o de control. Això normalment es fa mitjançant un ordinador que indica a la farmàcia que proporciona el tractament en quin grup es troba cada participant. Això evita que els investigadors inconscientment posin al grup de tractament persones que semblen que els anirà bé o que sentin pressió per posar algú al grup de tractament.
Informe dels resultats dels assajos clínics d'EB
No hi ha cap garantia que els resultats d'un assaig clínic proporcionin proves que un nou tractament per a l'EB funcioni. L'assaig pot demostrar que el tractament potencial no és segur, té massa efectes secundaris, és massa difícil de prendre, no ajuda gaire o gens, o fins i tot empitjora els símptomes. Resultats com aquest són valuosos i s'haurien de publicar en revistes científiques, tal com estan.
important per estalviar a les persones amb EB, als metges i als investigadors la pèrdua de temps i diners en alguna cosa que no funciona provant-ho de nou en el futur.
Si massa poques persones completen un assaig clínic, no proporcionarà proves sòlides que el tractament sigui segur o funcioni. Qualsevol canvi en els símptomes pot ser degut a l'atzar o exclusiu de les poques persones que hi van participar i potser no s'aplicarà a altres persones amb EB. Els estadístics calculen quantes persones es necessiten perquè els resultats d'un assaig clínic siguin "estadísticament significatius". Els resultats estadísticament significatius probablement no es deuen a l'atzar i proporcionen proves acceptables que el tractament va ser responsable dels canvis en els símptomes.
Un assaig clínic es pot aturar prematurament si és massa difícil reclutar prou participants, o si es produeixen efectes secundaris inesperadament freqüents o greus, i això s'ha de notificar. Quan un assaig clínic troba proves que un tractament per a l'EB és segur i eficaç, els resultats s'han de publicar en revistes científiques revisades per experts perquè tothom pugui veure exactament què es va fer i quins van ser els resultats. Si les proves són prou sòlides, el tractament es pot autoritzar i posar a disposició de les persones que viuen amb EB.
Per a més informació, utilitzeu els enllaços següents
Informació sobre assaigs clínics del NHS