Reutilització de fàrmacs per a un accés més ràpid
La reutilització de fàrmacs és la tècnica d'utilitzar un fàrmac existent per a un nou tractament o afecció mèdica per a la qual no estava indicat abans.
Això crea una oportunitat emocionant per a les persones amb epidermòlisi ampul·lar (EB) i altres afeccions rares, on l'alt cost de desenvolupar un fàrmac nou (fins a 1 milions de lliures per fàrmac) i el temps de comercialització (10-20 anys) sovint el fan poc atractiu comercialment per a les companyies farmacèutiques.
En comparació, la reutilització de medicaments costa fins a 500 £ per medicament i pot trigar fins a 2 anys.
Vegeu el gràfic a continuació que compara la línia de temps per desenvolupar un tractament farmacològic nou amb una línia de temps de reutilització de fàrmacs.
Inicialment, els assaigs clínics només es realitzen en un nombre reduït de persones en cas que hi hagi efectes secundaris imprevistos, això es coneix com a fase 1. Si aquesta fase demostra que un nou tractament és segur, es pot provar en més persones amb símptomes. en un assaig de fase 2. Tanmateix, si el tractament que s'està provant ja s'utilitza i tracta amb èxit una altra afecció, la fase 1 es pot saltar perquè ja s'ha demostrat que el tractament és segur. Això s'anomena reutilització de drogues i és una part clau del nostre Estratègia de recerca EB.
La reutilització de fàrmacs és potencialment una via més ràpida per assegurar tractaments farmacològics eficaços per a persones amb tot tipus d'EB, perquè no implica l'etapa 1. També és més barat perquè se centra a provar clínicament els fàrmacs existents utilitzats per tractar amb èxit afeccions relacionades.
Per a l'EB, ja hi ha fàrmacs disponibles dins del NHS que tracten amb èxit altres afeccions inflamatòries de la pell, com ara la psoriasi i la dermatitis atòpica (èczema greu), que podrien millorar significativament els símptomes de l'EB com ara butllofes i la qualitat de vida general. Per demostrar l'eficàcia d'aquests fàrmacs per al tractament de l'EB, cal fer proves assaigs clínics.
La nostra estratègia de recerca d'EB prioritza la inversió en la reutilització de fàrmacs per assegurar tractaments que canviïn la vida per a cada tipus d'EB.
En entendre com funciona un tractament i com es produeix un símptoma de l'EB, els investigadors de l'EB poden identificar tractaments amb el potencial de ser reutilitzats.
Els metges especialistes poden oferir a alguns pacients amb EB l'oportunitat de provar un tractament "fora d'etiqueta". Això vol dir que té llicència per tractar una malaltia diferent de l'EB. Estudien els resultats amb atenció i publiquen els seus resultats com a estudi de cas. Tanmateix, per reutilitzar un tractament, a assaig clínic S'haurà de dur a terme la participació de més pacients per assegurar-se que els resultats positius observats en un estudi de cas inicial no es deuen només a l'atzar.
S'ha demostrat que el procés de reutilització de medicaments salva vides.
És possible que hàgiu fet servir medicaments reutilitzats. Quan va començar la pandèmia de COVID-19, hi va haver pressa per reutilitzar els medicaments existents que podrien ajudar. Els metges van utilitzar el seu coneixement del virus per seleccionar medicaments i es van iniciar assajos clínics per veure si les seves conjectures educades eren correctes.
L'aspirina és un exemple d'un fàrmac conegut que s'ha reutilitzat amb èxit. Des del seu ús inicial contra el dolor, la febre i la inflamació, ara s'utilitza en dosis més baixes per reduir la possibilitat d'atacs cardíacs i accidents cerebrovasculars.
En alguns casos, els efectes secundaris d'un medicament permeten la reutilització, per exemple, Viagra es va desenvolupar inicialment per tractar l'angina de pit, però un efecte secundari que s'observa habitualment va fer que es reutilitzi per tractar la disfunció erèctil. A més, s'han reutilitzat amb èxit molts tractaments diferents per tractar càncers de mama, com ara antibiòtics, antivirals, tractaments per a malalties autoimmunes, medicaments per a altres càncers i fàrmacs utilitzats originalment per ajudar amb la infertilitat.
Altres persones que conviuen afeccions rares inclosa l'esclerosi tuberosa, l'alcaptonúria i la síndrome limfoproliferativa autoimmune també s'han beneficiat de la investigació de reutilització de fàrmacs i assajos clínics que van portar a l'aprovació de fàrmacs existents per tractar aquestes condicions.
Molts fàrmacs tenen efectes addicionals que signifiquen que es poden utilitzar per tractar símptomes diferents dels que tenien llicència original. Quan un dels efectes és reduir les butllofes, la inflamació, la picor o les cicatrius a la pell, aquests fàrmacs poden ser especialment rellevants per a les persones amb EB.
Podcast: Sota la pell
Amb Chris Griffiths OBE.
A l'episodi especial de Under the Skin presentat per Adam Cox, El professor Chris Griffiths OBE parla del profund impacte de l'epidermolisi bullosa (EB) en individus i famílies. Aprofundeix en els últims avenços en tractaments i desenvolupament de fàrmacs, destacant la importància de la investigació contínua en aquest camp. La conversa també toca altres afeccions de la pell, proporcionant una perspectiva més àmplia sobre els reptes dermatològics. El professor Griffiths comparteix coneixements de la seva extensa carrera en dermatologia, inclòs el seu paper com a assessor independent de DEBRA UK, on dóna suport a iniciatives de recerca destinades a alleujar el dolor associat a l'EB.