El dolor, les cicatrius i la pèrdua de visió que es poden produir en diversos tipus d'EB es podrien alleujar amb les noves gotes per als ulls que s'estan desenvolupant en aquest projecte.
Prof Liam Grover (esquerra) a la Universitat de Birmingham, Regne Unit, col·labora amb altres especialistes, inclòs el professor Tony Metcalfe (dreta), per desenvolupar una gota per als ulls per als pacients amb EB. Una formulació que parpelleja més lentament milloraria la qualitat de vida en termes de menys aplicacions al dia i, en el futur, faria viable afegir substàncies anti-cicatrius cares a una gota d'ulls.
Llegeix més al blog del nostre investigador.
Tinc EB simplex, (Dowling Meara) i recentment m'han diagnosticat blefaritis, que encara que no és dolorosa, és incòmoda malgrat la meva rutina diària d'aplicar-me un coixinet tèrmic als ulls, amb gotes i un líquid de neteja especial.
Comentari dels membres
Contingut:
Sobre el nostre finançament:
| Líder de recerca |
Prof Liam Grover |
| Institució |
Universitat de Birmingham, Regne Unit |
| Tipus d'EB |
Tots els tipus d'EB amb símptomes oculars |
| Implicació del pacient |
Funcions d'assessorament (PPI) |
| Import del finançament |
144,569.00 £ (cofinançat amb DEBRA Irlanda) |
| Durada del projecte |
2 anys |
| Data d'inici |
pot 2023 |
| ID intern DEBRA |
GR000009 |
Darrer resum del progrés (2024):
Els investigadors estan desenvolupant una gota d'ulls feta de goma gelana, un additiu alimentari (E418). Està fet per bacteris i s'utilitza en lloc de la gelatina (un producte animal) en dolços vegans. En dissoldre diferents concentracions de goma gelana a l'aigua, poden fer una gota per als ulls de "gel fluid" que és fàcil d'aplicar i pot ser millor que les gotes per als ulls disponibles actualment per prevenir les cicatrius a l'ull que causa dolor i problemes de visió a molts. persones que viuen amb EB.
Sobre els nostres investigadors:
Responsable de recerca:
Liam és professor de biomaterials, nomenat el professor més jove de la història de la Universitat de Birmingham als 32 anys, i el fundador i director de l'Institut de Tecnologies de la Salut de la Universitat de Birmingham. Ha establert un sòlid historial de desenvolupament de nous materials/tecnologies fins al punt de l'aplicació clínica. Això ha donat lloc a una sèrie de treballs d'alt impacte (incloent més de 7000 cites de més de 150 articles; índex H de 45) i ha generat més de 20 patents en el camp. Ha participat en la recaptació de més de 30 milions de lliures dels consells d'investigació (EPSRC, BBSRC, MRC, NC3Rs), NIHR i organitzacions benèfiques (Wellcome), i actualment forma part dels panells DPFS i i4i, i a l'Equip d'assessorament estratègic d'EPSRC per a l'assistència sanitària. Tecnologia. Serà responsable de la gestió del projecte.
Co-investigadors: Dr Richard Moakes és professor de materials sanitaris i responsable de producció GMP a la instal·lació de teràpies avançades. Richard té una sòlida formació en materials tous i ha treballat àmpliament amb la gota d'ulls, havent-la formulat i fabricat per a assaigs clínics. Per tant, assessorarà sobre el fabricant i la reclassificació del producte col·liri.
Prof Anthony Metcalfe és professor industrial de cicatrització de ferides a la Universitat de Birmingham. Té més de 25 anys d'experiència desenvolupant i comercialitzant teràpies per a la cicatrització de ferides i la reducció de cicatrius fins a la fase III d'assaigs clínics. Al llarg de la seva carrera, traduint noves teràpies, ha desenvolupat una sòlida formació en comercialització i regulació. Com a tal, oferirà assessorament i assistència en el camí de la traducció de la tecnologia i la seva posterior traducció.
El professor Adrian Heagerty és dermatòleg consultor i professor honorari de dermatologia dins del University Hospitals NHS Trust de Birmingham. Adrian és el metge principal de Midlands i el nord d'Anglaterra, al National Epidermolysis Bullosa Adult Service. Porta 35 anys implicat en l'atenció i la investigació de l'EB. Ajudarà a coordinar la implicació del pacient i del públic, ja que actualment està en contacte amb ca. 320 pacients amb EB, i proporcionen experiència al voltant de la malaltia.
Sra Saaeha Rauz és Lector en Oftalmologia Translacional a la Universitat de Birmingham i consultor honorari oftalmòleg especialitzat en malalties oculars com l'ull sec greu. Com a part de la seva especialitat, Saaeha és experta en les àrees del pemfigoide, la síndrome de Stevens-Johnson i la síndrome de Sjogren, totes amb una simptomatologia i resultats molt similars als de l'EB. És investigadora principal i investigadora dels dos primers assaigs clínics de fase I en gel fluid humà de la gota per als ulls. Per tant, serà valuosa per entendre l'aspecte ocular del programa.
Senyor Amit Patel és consultor oftalmòleg a University Hospitals NHS Trust. Proporciona cures oculars rutinàries a la gran cohort de pacients adults amb epidermòlisi bullosa vista al mig servei nacional d'EB, amb seu al Trust. Per tant, proporcionarà molta informació sobre l'atenció ocular del pacient i el seguiment rutinari.
Col·laborador: Dr Holly Chinnery, Universitat de Melbourne, Austràlia.
Tornar al contingut
Per què és important aquesta investigació:
Les gotes que s'utilitzen actualment tendeixen a romandre a l'ull durant períodes curts de temps, el que significa que s'han d'utilitzar una i altra vegada al llarg d'un dia. En aquest projecte, estem intentant resoldre aquest problema introduint una nova gota per als ulls que s'ha demostrat que es manté a la superfície de l'ull durant molt més temps. Això significarà que els pacients hauran d'aplicar les seves gotes amb molta menys freqüència. A llarg termini, aquestes gotes d'ulls es podrien omplir de molècules que poden evitar que es produeixin cicatrius. Esperem que això proporcioni als pacients més llibertat i una major qualitat de vida.
Prof Liam Grover
Resum de l'investigador:
Títol de la subvenció: gotes oculars lubricants d'alta retenció per millorar la qualitat de vida dels pacients amb EB.
Un dels efectes secundaris de molts tipus d'EB és el dany a la superfície dels ulls, causat pel raspat de la parpella sobre un ull ja sensible. Això pot provocar dolor, cicatrius i potencialment ceguesa. El dany causat per aquest procés és un cercle viciós: el dany a l'ull redueix la lubricació, cosa que fa que l'ull sigui més propens a patir danys.
De moment, els metges intenten trencar el cicle proporcionant gotes per als ulls, que permeten que la parpella llisqui per la superfície de l'ull. Les gotes que s'utilitzen actualment tendeixen a romandre a l'ull durant períodes curts de temps, és a dir, s'han d'utilitzar una i altra vegada al llarg d'un dia.
En aquest projecte, estem intentant resoldre aquest problema introduint una nova gota per als ulls que s'ha demostrat que es manté a la superfície de l'ull durant molt més temps. Això significarà que els pacients hauran d'aplicar les seves gotes amb molta menys freqüència. A més llarg termini, aquestes gotes d'ulls es podrien omplir de molècules que poden evitar que es produeixin cicatrius. Esperem que això proporcioni als pacients més llibertat i una millor qualitat de vida.
El treball proposat és d'importància directa per als pacients amb totes les formes d'epidermolisi bullosa (EB) susceptibles de desenvolupar una simptomatologia d'ull sec, però especialment els subtipus distròfics recessius i d'unió on les butllofes/ulceració de les superfícies oculars són més freqüents.
Aquest projecte reutilitzarà una tecnologia de gota d'ulls que actualment es troba en les últimes etapes de desenvolupament i la prepararà per al desplegament a gran escala en pacients amb EB amb danys a la superfície ocular. Aquest projecte aportarà més de 4 milions de lliures d'inversió del consell d'investigació (MRC i NIHR) que ens han permès ampliar, fabricar i recollir dades toxicològiques sobre la caiguda, per permetre els primers assaigs humans. Quan comenci el projecte, haurem completat els primers assaigs de seguretat humana amb voluntaris sans i anirem cap al tractament de pacients amb ull sec greu (NIHR) i queratitis microbiana (MRC). Per aquest motiu, creiem que el treball podria tenir un gran impacte per als pacients en un període de dos anys.
Per aconseguir-ho, els objectius generals d'aquest projecte seran:
- Amb els metges i els grups de pacients, entengueu els requisits (en termes de malaltia) i les necessitats del producte final, per proporcionar una teràpia útil que millori la vida.
- Entendre la ciència de la base de la lubricació i el fregament entre els teixits de la cavitat ocular per evitar la formació de butllofes.
- Caracteritzeu i compareu les gotes oculars de gel fluid amb les opcions de tractament actuals tant pel que fa a la lubricitat com a la retenció.
- Emprendre els passos necessaris per reclassificar la gota ocular d'un producte mèdic a dispositiu mèdic.
Actualització del progrés de l'investigador (2024):
El nostre equip està duent a terme investigacions per entendre i abordar millor les complicacions oculars en persones amb epidermòlisi bullosa (EB). L'EB pot afectar l'ull de manera significativa, ja que els pacients experimenten una major susceptibilitat al dany corneal a causa de la fricció i el trauma. Actualment estem desenvolupant una gota d'ulls lubricant feta d'un sucre bacterià anomenat goma gelana, que és prometedora per protegir contra els danys relacionats amb la fricció a les cèl·lules de la còrnia.
Mitjançant els nostres estudis, hem observat que les gotes oculars a base de geniva gelana poden ajudar a prevenir la fibrosi ocular, una condició on es forma teixit cicatricial a la superfície de la còrnia, provocant problemes de visió. En ajustar la quantitat de goma gelana a la nostra gota d'ulls, podem personalitzar el gel perquè sigui fàcil d'aplicar alhora que protegim eficaçment dels danys relacionats amb la fricció a les cèl·lules de la còrnia. Aquesta personalització garanteix que el gel pugui protegir les delicades cèl·lules de la superfície de la còrnia sense causar molèsties durant l'aplicació.
La nostra investigació en curs pretén aprofundir en la comprensió dels mecanismes subjacents als efectes protectors de la gota d'ulls gellan per desenvolupar tractaments fàcils d'utilitzar per gestionar els símptomes oculars en pacients amb EB.
Agraïm el suport de DEBRA UK i els seus partidaris, que ens permeten dur a terme aquesta important recerca. (De l'informe de progrés del 2024.)
Tornar al contingut
Crèdit de la imatge: Eye-kannu, de Caduser2003 a la Viquipèdia en malayalam. Amb llicència genèrica de Creative Commons Reconeixement-Compartir Igual 2.5.