La reutilització de fàrmacs és una oportunitat emocionant per a l'EB i és essencial per a les condicions descrites com "malalties rareson els alts costos poden fer inviable el descobriment de fàrmacs tradicionals.
Ja hi ha fàrmacs disponibles per tractar altres afeccions inflamatòries de la pell, com la psoriasi i la dermatitis atòpica, que podrien millorar significativament les butllofes i la qualitat de vida general de les persones que viuen amb EB. Per demostrar l'eficàcia d'aquests fàrmacs per al tractament de l'EB requereix assaigs clínics.
Estem prioritzant la inversió en la reutilització de fàrmacs per accelerar el progrés de la investigació i trobar tractaments que canviïn la vida per a l'EB.
Contingut:
Diagrama que demostra la reutilització de fàrmacs.
Què és la reutilització de drogues?
La reutilització de fàrmacs és una manera de trobar nous usos per als tractaments existents i augmentar les opcions de tractament per a les persones amb EB de manera més ràpida i rendible que crear tractaments nous.
Ja hi ha fàrmacs disponibles al NHS per tractar altres afeccions que podrien millorar significativament els símptomes i la qualitat de vida general de les persones que viuen amb EB.
Es requereixen assaigs clínics ben dissenyats per demostrar l'eficàcia d'aquests fàrmacs abans que puguin ser-ho amb llicència per a l'ús de persones amb EB.
Quins són els beneficis de la reutilització de fàrmacs?
La reutilització de fàrmacs és més ràpid, més segur i més barat que crear un tractament completament nou.
Desenvolupar un nou tractament fins al punt que es pugui prescriure als pacients pot trigar dècades i costar centenars de milions de lliures o més. Un estudi de reutilització de fàrmacs pot costar menys de mig milió de lliures i es pot dur a terme en 2-3 anys.
Diagrama de descobriment de fàrmacs versus reutilització de fàrmacs.
La reutilització de fàrmacs significa que el tractament ja s'ha provat i s'ha demostrat que és segur per a la gent. Ja hi haurà dosis suggerides i moments per prendre el medicament per maximitzar la seva efectivitat i s'hauran identificat els efectes secundaris.
Com es produeix la reutilització de drogues?
Entendre com funciona un tractament i com es produeix un símptoma d'EB pot ajudar els investigadors a triar quins tractaments es podrien reutilitzar amb més èxit.
Molts fàrmacs autoritzats es poden provar al laboratori abans que s'identifiquin un o dos que són més prometedors.
Els metges especialistes poden oferir a alguns pacients amb EB l'oportunitat de provar un tractament "fora d'etiqueta". Això vol dir que té llicència per tractar una malaltia diferent de l'EB. Estudien els resultats amb atenció i publiquen els seus resultats com a "estudi de cas".
Per reutilitzar un tractament, a assaig clínic S'ha de finançar la participació de més pacients per assegurar-se que els resultats positius observats en un estudi de cas inicial no es deuen només a l'atzar.
El seu equip assistencial preguntarà a les persones amb EB si els agradaria participar en estudis de recerca. No hi ha cap obligació de fer-ho i qualsevol persona pot retirar-se d'un estudi en qualsevol moment sense donar cap motiu.
Quan hi hagi prou persones que hagin participat en un estudi de reutilització de fàrmacs, els investigadors analitzaran els resultats i veuran si poden demostrar que el tractament serà útil.
Utilitzem les recomanacions d'experts i les opinions dels nostres membres per ajudar Proves del fons DEBRA que és més probable que proporcionin proves sòlides aprovació de la llicència.
Casos d'èxit de reutilització de drogues
El procés de reutilització de drogues salva vides. És possible que hàgiu fet servir medicaments reutilitzats.
Quan va començar la pandèmia de COVID-19, hi va haver pressa per reutilitzar els medicaments existents que poguessin ajudar. Els metges van utilitzar els seus coneixements científics bàsics del virus per seleccionar medicaments que podrien ajudar i es van iniciar assajos clínics per veure si les seves conjectures educades eren correctes.
L'aspirina és un exemple d'un fàrmac conegut que s'ha reutilitzat amb èxit. Des del seu ús inicial contra el dolor, la febre i la inflamació, ara s'utilitza en dosis més baixes per reduir la possibilitat d'atacs cardíacs i accidents cerebrovasculars.
En alguns casos, els efectes secundaris d'un medicament permeten la reutilització. El Viagra es va desenvolupar inicialment per tractar l'angina de pit, però un efecte secundari que s'observa habitualment va fer que el Viagra fos reutilitzat per tractar la disfunció erèctil.
S'han reutilitzat amb èxit molts tractaments diferents per tractar el càncer de mama, com ara antibiòtics, antivirals, tractaments per a malalties autoimmunes, medicaments per a altres càncers i fàrmacs utilitzats originalment per ajudar amb la infertilitat.
Pacients amb afeccions rares com l'esclerosi tuberosa, l'alcaptonúria i la síndrome limfoproliferativa autoimmune s'han beneficiat d'estudis de recerca de reutilització de fàrmacs i assaigs clínics que han portat a l'aprovació dels tractaments existents per utilitzar-los en aquestes condicions.
Molts fàrmacs tenen efectes addicionals que signifiquen que es poden utilitzar per tractar símptomes diferents dels que tenien llicència original. Quan un dels efectes és reduir les butllofes, la inflamació, la picor o les cicatrius de la pell, aquests fàrmacs poden ser especialment rellevants per als pacients amb EB. La reutilització de fàrmacs és el procés de validació de nous usos per als tractaments existents.
Els nostres projectes de reutilització de drogues
El primer assaig clínic de reutilització de fàrmacs de DEBRA per a EB utilitzarà un fàrmac antiinflamatori existent (apremilast) que té llicència per tractar pacients amb psoriasi. Els resultats encoratjadors publicats després d'un petit assaig inicial van demostrar que sembla reduir les butllofes en pacients que tenen la forma severa de epidermòlisi bullosa simple (EBS). Ara estem finançant un assaig més gran per mesurar no només les butllofes, sinó també si podria millorar la qualitat de vida de les persones amb la forma severa d'EBS reduint el dolor i la picor.
L'ús de tractaments que tracten amb èxit altres afeccions inflamatòries de la pell com la psoriasi i que ja estan disponibles a l'NHS, significa que podríem trobar tractaments per a l'EB més aviat. Aquest és el primer dels que esperem que siguin molts assaigs clínics que finançarem i que ens poden fer un pas més a prop de tenir tractaments farmacològics aprovats per a l'EB.